Čo je liek Ruconest?
Ruconest je prášok na injekčný roztok. Účinná látka obsiahnutá v ňom je konestat alfa.
Na čo sa liek Ruconest používa?
Liek Ruconest sa používa na liečbu záchvatov dedičného angioedému u dospelých (vo veku 18 rokov). Pacienti s angioedémom trpia epizódami opuchov, ktoré sa môžu vyskytnúť v ktorejkoľvek časti tela, ako je tvár alebo končatiny alebo okolo čreva, čo má za následok nepríjemné pocity a bolesť. Liek Ruconest sa používa u pacientov s dedičným angioedémom súvisiacim s prirodzene nízkymi hladinami ľudského inhibítora C1 esterázy, proteínu.
Liek je dostupný len na lekársky predpis.
Ako sa liek Ruconest užíva?
Liečba liekom Ruconest sa má začať pod dohľadom lekára, ktorý má skúsenosti s diagnostikou a liečbou dedičného angioedému. Liek má podávať iba zdravotnícky pracovník. Pacienti, ktorí neboli predtým liečení liekom Ruconest, by mali byť vyšetrení, aby sa vylúčila prítomnosť protilátok proti epitelovému materiálu (deskvamácia a vlasy) králika v krvi; kontroly musia byť preto negatívne, aby sa liek mohol podať.
Liek Ruconest sa podáva pomalou injekciou do žily počas približne 5 minút. Dávka závisí od telesnej hmotnosti pacienta. Zvyčajne stačí jedna injekcia na liečbu ataku; druhá injekcia je však možná, ak pacient nereaguje uspokojivo na prvú. Do 24 hodín sa však nemajú podať viac ako dve injekcie.
Akým spôsobom liek Ruconest účinkuje?
Proteín inhibítora C1 esterázy je hlavným regulátorom aktivácie "komplementových" a "kontaktných" systémov, tj tých systémov krvných proteínov, ktoré pôsobia proti infekciám a spôsobujú zápal. U pacientov s nízkou hladinou tohto proteínu sa tieto dva systémy prejavujú nadmernou aktivitou, čo vedie k symptómom angioedému. Účinná látka lieku Ruconest, conestat alfa, je replika proteínu inhibítora C1 esterázy a pôsobí podobne ako proteín prirodzene sa vyskytujúci v tele. Počas liečby angioedémom conestat alfa zastavuje túto nadmernú aktivitu a pomáha zlepšovať symptómy.
Conestat alfa sa vyrába „technológiou rekombinantnej DNA“, čo znamená, že sa extrahuje z mlieka králikov, do ktorých bol vložený gén, a teda schopný produkovať ľudský proteín v mlieku.
Ako bol liek Ruconest skúmaný?
Účinky lieku Ruconest sa najprv skúmali na pokusných modeloch a potom na ľuďoch.
Liek Ruconest bol podrobený dvom hlavným štúdiám, na ktorých sa zúčastnilo celkovo 73 pacientov s dedičným angioedémom spôsobeným nízkymi hladinami inhibítora proteínu C1 esterázy. Pacienti boli väčšinou dospelí. V prípade záchvatu dostali pacienti jednu z dvoch dávok lieku Ruconest (50 alebo 100 jednotiek / kg) alebo placebo (zdanlivý liek). Pacienti liečení nižšou dávkou lieku Ruconest mali možnosť druhej dávky do 4 hodín od prvej dávky. Hlavným meradlom účinnosti bolo, ako dlho trvalo zlepšenie symptómov. Zlepšenie bolo merané samotným pacientom so skóre od 0 do 100, čo zodpovedá závažnosti symptómov.
Aký prínos preukázal liek Ruconest v týchto štúdiách?
Liek Ruconest bol pri zlepšovaní príznakov atakovania angioedému účinnejší ako placebo. Pacienti liečení 50 a 100 jednotkami / kg Ruconestu vykazovali prvé zlepšenie po jednej a dvoch hodinách. Pacienti liečení placebom sa začali zlepšovať po 4 hodinách v jednej štúdii a po viac ako 8 hodinách v druhej štúdii.
Väčšina pacientov už mala výhodu pri dávke 50 jednotiek / kg, zatiaľ čo iba 10% pacientov potrebovalo druhú dávku. Táto dávka ukázala úspešnosť podobnú vyššej dávke lieku Ruconest.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Ruconest?
Najčastejším vedľajším účinkom spojeným s liekom Ruconest (pozorovaným u 1 až 10 pacientov zo 100) je bolesť hlavy. Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Ruconest sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Liek Ruconest by nemali užívať pacienti, ktorí môžu byť precitlivení (alergickí) na conestat alfa alebo na iné zložky lieku. Liek sa nesmie používať u pacientov so známou alebo suspektnou alergiou na králiky.
Prečo bol liek Ruconest povolený?
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) usúdil, že prínos lieku Ruconest je väčší ako riziká spojené s jeho používaním, a preto odporučil udeliť povolenie na uvedenie na trh.
Viac informácií o spoločnosti Ruconest
Dňa 28. októbra 2010 vydala Európska komisia spoločnosti Pharming Group NV povolenie na uvedenie lieku Ruconest na trh platné v celej Európskej únii. Platnosť povolenia na uvedenie na trh je päť rokov a po uvedenom období sa môže obnoviť.
Ak potrebujete ďalšie informácie o liečbe liekom Ruconest, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika.
Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 07-2010.
