Čo je to a na čo sa používa? Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Ravicti je liek, ktorý sa používa na dlhodobú liečbu porúch močovinového cyklu u dospelých a detí vo veku od dvoch mesiacov, ak sa ochorenie nedá zvládnuť len diétnymi zmenami. Pacienti s poruchami močovinového cyklu nedokážu eliminovať odpadový dusík z tela v dôsledku nedostatku niektorých pečeňových enzýmov. Odpadový dusík sa v tele transformuje na amoniak, ktorý je škodlivý, ak sa akumuluje. Liek Ravicti sa používa u pacientov s nedostatkom jedného alebo viacerých z nasledujúcich enzýmov: karbamoylfosfátsyntetázy I, karnitamínkarbamyltransferázy ornitínu, syntetázy argininosukcinátu, argininosukcinát lyázy, arginázy I a transnitázy ornitínu.
Ravicti obsahuje účinnú látku glycerolfenylbutyrát.
Keďže počet pacientov s poruchami močovinového cyklu je nízky, tieto ochorenia sa považujú za zriedkavé a liek Ravicti bol 10. júna 2010 označený za liek na ojedinelé ochorenia.
Ako sa Ravicti - Glycerol Fenylbutyrát používa?
Ravicti je k dispozícii ako tekutina (1, 1 g / ml), ktorá sa má užívať perorálne alebo pomocou skúmavky, ktorá prechádza nosom a dosiahne žalúdok alebo prechádza cez brucho do žalúdka. Je možné ho získať len na lekársky predpis a musí byť predpísaný lekárom, ktorý má skúsenosti s liečbou pacientov trpiacich poruchami cyklu močoviny.
Proteíny sú zdrojom dusíka, preto sa Ravicti musí používať v kombinácii so špeciálnou diétou s nízkym obsahom bielkovín, aby sa znížil príjem dusíka av niektorých prípadoch aj na potravinové doplnky (založené na dennom príjme bielkovín potrebnom pre rastu).
Dávka Ravicti závisí od diéty, výšky a hmotnosti pacienta. Počas liečby sa majú pravidelne vykonávať krvné testy na úpravu dennej dávky. Denná dávka Ravicti sa musí rozdeliť na rovnaké množstvá a podávať s každým jedlom. Ďalšie informácie nájdete v súhrne charakteristických vlastností lieku (súčasť správy EPAR).
Liečba Ravicti môže byť nevyhnutná pre život, okrem prípadov, keď pacient dostane úspešnú transplantáciu pečene
Akým spôsobom účinkuje Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Účinná látka lieku Ravicti, glycerolfenylbutyrát, sa v tele mení na fenylacetát. Fenylacetát sa kombinuje s aminokyselinou glutamínom prítomnou v proteínoch, ktorá obsahuje dusík, aby vytvorila látku, ktorá môže byť eliminovaná z tela obličkami. To znižuje hladiny dusíka v tele a znižuje množstvo produkovaného amoniaku.
Aký prínos preukázal liek Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate v týchto štúdiách?
Štúdia s 88 dospelými osobami s poruchami močovinového cyklu porovnávala liek Ravicti s nátriumfenylbutyrátom (ďalší liek používaný na liečbu porúch močovinového cyklu). Hlavnou mierou účinnosti bola zmena hladín amoniaku v krvi po 4 týždňoch liečby. Štúdia ukázala, že liek Ravicti je aspoň taký účinný ako porovnávací liek na kontrolu krvného amoniaku: odhadovaná priemerná hladina amoniaku bola približne 866 mikromolov na liter u pacientov liečených liekom Ravicti a 977 mikromolov na liter u pacientov liečených sodíkom. fenylbutyrát. Ďalšie údaje z podporných štúdií preukázali analogické účinky lieku Ravicti u detí vo veku od 2 mesiacov.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Najčastejšie nežiaduce účinky lieku Ravicti (ktoré môžu postihnúť viac ako 5 osôb zo 100) sú hnačka, flatulencia (prechod plynu), bolesť hlavy, znížená chuť do jedla, vracanie, únava, pocit nevoľnosti a abnormálny zápach kože.
Ravicti sa nemá používať na liečbu akútnej hyperamonémie (náhly vzostup hladín amoniaku v krvi). Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Ravicti a obmedzenia sú uvedené v písomnej informácii pre používateľov.
Prečo bol Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate schválený?
Výbor agentúry pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Ravicti je väčší ako riziká spojené s jeho používaním a odporučil, aby bol liek schválený na používanie v EÚ.
Ukázalo sa, že Ravicti je účinný pri znižovaní hladiny amoniaku v krvi u pacientov trpiacich poruchami cyklu močoviny. Ravicti je liek s predĺženým uvoľňovaním, čo znamená, že aktívna zložka sa počas dňa neustále uvoľňuje. Preto aj eliminácia odpadového dusíka sa neustále vyskytuje, čo vedie k lepšej kontrole hladín amoniaku v krvi počas celého dňa. Z toho istého dôvodu sa Ravicti nemá používať na liečbu akútnej hyperamonémie, pre ktorú je potrebná liečba, ktorá pôsobí rýchlejšie.
Okrem toho, ako je k dispozícii v kvapalnej formulácii, výbor usúdil, že liek Ravicti môže byť prijateľnejší, najmä pre deti, ako iné granulované lieky, ktoré sa pridávajú do potravín; kvapalná formulácia tiež uľahčuje jej podávanie v tubách u pacientov, ktorí nie sú schopní prehltnúť v dôsledku neurologických problémov.
Nežiaduce účinky Ravicti boli hlavne na čreve a boli považované za zvládnuteľné. Očakávajú sa však ďalšie údaje o dlhodobej bezpečnosti Ravicti.
Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie lieku Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Bol vypracovaný plán riadenia rizík, aby sa zabezpečilo, že sa Ravicti použije čo najbezpečnejšie. Na základe tohto plánu boli informácie o bezpečnosti zahrnuté v súhrne charakteristických vlastností lieku av písomnej informácii pre používateľov lieku Ravicti, vrátane príslušných opatrení, ktoré musia dodržiavať zdravotnícki pracovníci a pacienti.
Okrem toho spoločnosť, ktorá obchoduje s Ravicti, zriadi register pacientov, aby získala viac informácií o prínosoch a dlhodobej bezpečnosti lieku.
Ďalšie informácie o lieku Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate
Ak potrebujete ďalšie informácie o liečbe liekom Ravicti, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika.
