Čo je liek Refixia a na čo sa používa: Nonacog beta pegol?
Refixia je liek používaný na liečbu a prevenciu krvácania u pacientov s hemofíliou B, dedičnou poruchou krvácania spôsobenou nedostatkom koagulačného proteínu nazývaného faktor IX. Môže sa používať u dospelých a detí vo veku od 12 rokov.
Refixia obsahuje účinnú látku nonacog beta pegol.
Ako sa liek Refixia používa - Nonacog beta pegol?
Refixia sa dá získať len na lekársky predpis a liečba sa má vykonávať pod dohľadom lekára, ktorý má skúsenosti s liečbou hemofílie.
Refixia je dostupná ako prášok a tekutina, ktoré sa zmiešajú, až kým sa roztok nevstrekne do žily. Dávka a frekvencia liečby závisia od toho, či sa Refixia používa na liečbu krvácania alebo na prevenciu krvácania alebo na zníženie krvácania počas operácie, rozsahu a miesta krvácania a telesnej hmotnosti pacienta. Ďalšie informácie o používaní tohto lieku nájdete v súhrne charakteristických vlastností lieku (súčasť správy EPAR).
Pacienti alebo ošetrovatelia môžu byť schopní aplikovať Refixiu samotnú doma, pokiaľ sú riadne vyškolení. Viac informácií nájdete v písomnej informácii pre používateľov.
Akým spôsobom liek Refixia - Nonacog beta pegol účinkuje?
Pacienti s hemofíliou B majú nedostatok faktora IX, proteínu potrebného na normálnu koaguláciu krvi, a preto sú ľahko náchylní na krvácanie. Účinná látka lieku Refixia, nonakog beta pegol, účinkuje v tele rovnakým spôsobom ako ľudský faktor IX. Nahrádza chýbajúci faktor IX, čím podporuje zrážanie krvi a umožňuje dočasnú kontrolu krvácania.
Aký prínos preukázal liek Refixia - Nonacog beta pegol v týchto štúdiách?
Ukázalo sa, že Refixia je účinná ako pri liečení epizód krvácania, tak pri obmedzovaní počtu epizód.
V štúdii zahŕňajúcej 74 dospelých a adolescentov vo veku 13 a viac rokov malo 29 pacientov, ktorí dostávali Refixiu ako týždennú preventívnu liečbu, približne 1 hemoragickú epizódu ročne a 15 pacientov, ktorí dostávali liek Refixia na liečbu. krvácania „na požiadanie“ sa prejavilo približne 16 epizódami krvácania za rok. Okrem toho, keď nastalo krvácanie, Refixia bola hodnotená ako vynikajúca alebo dobrá pri liečbe približne 92% epizód krvácania. 87% epizód krvácania sa vyriešilo jednorazovou injekciou lieku Refixia.
V druhej štúdii u 25 detí mladších ako 13 rokov dostávali všetci pacienti Refixiu ako preventívnu liečbu týždenne. Pacienti zažili približne 1 hemoragickú epizódu za rok a Refixia bola hodnotená ako vynikajúca alebo dobrá v liečbe približne 93% epizód krvácania. Približne 86% epizód krvácania sa vyriešilo jednorazovou injekciou.
Aké riziká sa spájajú s užívaním lieku Refixia - Nonacog beta pegol?
(Alergické) reakcie z precitlivenosti sú pri lieku Refixia menej časté (môžu postihnúť až 1 zo 100 pacientov) a môžu zahŕňať: opuch, pálenie a bodnutie v mieste vpichu injekcie, zimnicu, začervenanie, svrbiacu vyrážku, bolesť hlavy, žihľavku, nízky krvný tlak. letargia, nevoľnosť a vracanie, nepokoj, tachykardia, tlak na hrudníku a sipot. V niektorých prípadoch sa tieto reakcie môžu stať závažnými.
U niektorých pacientov užívajúcich lieky faktora IX sa môžu vyvinúť inhibítory (protilátky) proti faktoru IX, čo spôsobuje, že liek sa stane neúčinným, čo vedie k strate kontroly krvácania. Lieky s faktorom IX by tiež mohli spôsobiť problémy v dôsledku tvorby krvných zrazenín v krvných cievach.
Liek Refixia by nemali užívať pacienti alergickí na proteíny škrečka. Zoznam všetkých vedľajších účinkov a obmedzení sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Prečo bol liek Refixia - Nonacog beta pegol schválený?
Výbor agentúry pre lieky na humánne použitie (CHMP) agentúry rozhodol, že prínos lieku Refixia je väčší ako riziká spojené s jeho používaním a odporučil, aby bol liek schválený na používanie v EÚ.
Štúdie ukazujú, že Refixia je účinná pri prevencii a liečbe epizód krvácania u pacientov s hemofíliou B a že jej bezpečnosť je porovnateľná s bezpečnosťou iných liekov s faktorom IX. Po dlhodobej liečbe sa však časť aktívnej zložky Refixia (nazývaná PEG) môže hromadiť v tele, vrátane štruktúry v mozgu nazývanej choroidný plexus. Keďže by to mohlo spôsobiť problémy najmä u detí mladších ako 12 rokov, používanie lieku Refixia je schválené len pre dospelých a deti vo veku od 12 rokov.
Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie lieku Refixia - Nonacog beta pegol?
Spoločnosť, ktorá uvádza na trh spoločnosť Refixia, vykoná štúdiu na preskúmanie potenciálnych účinkov akumulácie PEG v plexus cerebral choroid a iných orgánoch.
Odporúčania a preventívne opatrenia, ktoré musia dodržiavať zdravotnícki pracovníci a pacienti na bezpečné a účinné používanie lieku Refixia, boli zahrnuté do súhrnu charakteristických vlastností lieku a príbalového letáku.
Viac informácií o Refixia - Nonacog beta pegol
Úplné znenie správy EPAR a zhrnutie plánu riadenia rizík agentúry Refixia nájdete na internetovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / European public assessment reports. Ďalšie informácie o liečbe liekom Refixia sa nachádzajú v písomnej informácii pre používateľov (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika.
